【人類基因工程】基因工程在醫(yī)療方面的應用 基因工程對人類的影響
隨著人類對基因研究的不斷深入,分子醫(yī)學的新時代已經(jīng)開始顯現(xiàn)。這個新時代的特點不是治療疾病的癥狀,而是尋找引起疾病的根本原因。醫(yī)學研究人員還將能夠根據(jù)新的藥物和免疫療法技術,設計新的治療機制、避開可能引發(fā)疾病的環(huán)境條件、通過基因療法更換出現(xiàn)缺損的基因。
人類基因工程研究取得的技術成果和資源已開始對生物醫(yī)學研究產(chǎn)生深刻的影響,并將給更廣泛的生物學研究和臨床醫(yī)學帶來革命。越來越詳細的基因組圖譜的繪制完成,有助于研究人員尋找諸如脆弱的X綜合征、1型和2型神經(jīng)纖維瘤、遺傳性結腸癌,阿耳茨海默氏癥和家族乳腺癌等幾十種與遺傳疾病有關的基因。目前,已發(fā)現(xiàn)的遺傳病有7746種,其中由單基因缺陷引起的就有約3000多種。因此,遺傳病是基因治療的主要對象。
基因診斷是基因工程技術在醫(yī)學上的一項重要應用。它是指用基因工程的技術方法,將正常的基因轉入病患者的細胞中,以取代病變基因,從而表達所缺乏的產(chǎn)物,或者通過關閉或降低異常表達的基因等途徑,達到治療某些遺傳病的目的。
第一例基因治療是美國在1990年進行的。當時,兩個4歲和9歲的小女孩由于體內(nèi)腺苷脫氨酶缺乏而患了嚴重的聯(lián)合免疫缺陷癥??茖W家對她們進行了基因治療并取得了成功。這一開創(chuàng)性的工作標志著基因治療已經(jīng)從實驗研究過渡到臨床實驗。1991年,我國首例B型血友病的基因治療臨床實驗也獲得了成功。
同時,基因工程技術在藥物研究中的應用,帶來了無與倫比的社會價值和經(jīng)濟價值。利用基因工程技術生產(chǎn)臨床治療中非常有價值的活性多肽,不僅解決了來源困難的問題,降低了生產(chǎn)成本,而且可以利用在體外操作基因的優(yōu)點,制造出更有效、副作用更少的藥品。除此之外,基因疫苗也是醫(yī)學界又一重大突破。傳統(tǒng)的免疫方法一般是用去毒或低毒的病源微生物的抗原免疫人體,使人體產(chǎn)生抗體以抵抗疾病。但是,這種傳統(tǒng)的免疫方法可能因為其抗原蛋白的毒性而對人體有害?,F(xiàn)階段發(fā)展起來的DNA疫苗則突破了這一缺陷,它是將能表達外源抗原蛋白的質粒DNA或其它形式的DNA注入機體后,產(chǎn)生對人體無危害或危害極低的抗原蛋白,令機體產(chǎn)生細胞免疫或體液免疫,抵抗外源微生物的侵害。而且DNA疫苗相對較穩(wěn)定,成本低,使用方便,作用時間也長,所以,DNA疫苗已廣泛在臨床上使用。目前正在研制的DNA疫苗有甲肝、乙肝疫苗、以及抗艾滋病病毒的疫苗等。
除基因工程藥物和疫苗之外,人們還正設法通過基因工程技術來改造一些動物(如豬)的器官,使其不被人體排斥,以便用于移植。目前,許多需要進行器官移植的病人在排隊等待器官時喪失了生命,而且費用昂貴,基因工程器官若能成功的話,將給這些患者帶來福音?,F(xiàn)在科學家們的研究已經(jīng)取得令人欣喜的成績。
所以,這些技術在醫(yī)學的應用將在很大程度上改善人類健康狀況,對增強人類體質,延長壽命起到重大作用。